中新網(wǎng)上海8月19日電(陳靜 姜蓉)今后，CAR-T細胞治療將為難治性狼瘡患者帶來更多福音。

　　記者19日走訪國家兒童醫(yī)學中心(上海)、上海交通大學醫(yī)學院附屬上海兒童醫(yī)學中心(下稱：上海兒童醫(yī)學中心)了解到，該院多學科專家合作，成功完成2例難治性狼瘡的CAR-T細胞治療。目前患兒已實現(xiàn)完全停藥且病情穩(wěn)定。

　　12歲的晴晴(化名)被確診罹患系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎(IV型)，反復發(fā)熱、關(guān)節(jié)腫痛、全身浮腫和尿量減少讓孩子備受折磨。雖然她積極接受了各種藥物治療，但藥物只能暫時緩解她的癥狀，卻無法根治疾病。尤其是長時間應用激素和免疫抑制劑，使她的身體和器官不堪重負。

　　在上海兒童醫(yī)學中心，血液腫瘤科和腎臟科專家經(jīng)過一系列嚴格檢查和評估，為晴晴開展CAR-T治療。在停用激素、免疫抑制劑和生物制劑后，自體CAR-T細胞輸注到她體內(nèi)。孩子的臨床癥狀明顯改善?，F(xiàn)在不用每天吃藥，晴晴精神狀態(tài)煥然一新，恢復了正常學習生活，重拾往日自信。

　　另一位患者是24歲的寧寧(化名)，她在兒童期便確診了系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎。在與病魔斗爭的9年期間，她幾乎嘗試了所有的藥物治療。在接受全面系統(tǒng)的評估后，寧寧接受了自體靶向CD19的CAR-T細胞回輸。出院后，患者癥狀完全消失，停用了所有原發(fā)病治療藥物。

　　近年來，國內(nèi)外臨床研究在探索CAR-T治療難治性自身免疫性疾病(系統(tǒng)性紅斑狼瘡/狼瘡性腎炎、干燥綜合征、系統(tǒng)性硬化癥等)領(lǐng)域顯示出積極的治療效果。上海兒童醫(yī)學中心血液腫瘤科細胞免疫治療組李本尚主任和腎臟科殷蕾主任在接受采訪時均表示，對于CAR-T細胞治療在系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎中的應用前景很有信心。與傳統(tǒng)的化學類制劑或者單抗類藥物相比，CAR-T細胞在體內(nèi)能夠穿過組織屏障，進而在組織間廣泛分布并起到殺傷作用，尤其是對于單抗類藥物不能到達的組織間隙中，B細胞或漿細胞能夠起到有效清除作用，且不良反應多數(shù)是輕微且可控的。(完)