中新網(wǎng)11月5日電 據(jù)法新社5日報道，一名患有罕見腦中毒疾病的澳大利亞嬰兒被一種還未投入臨床使用的試驗用藥奇跡般地治愈。這種藥此前只在小白鼠身上使用過。

　　這名昵稱為“寶貝Z”的嬰兒患有十分罕見的遺傳性鉬輔脢缺乏癥。這種病是因先天性的基因缺損，無法使體內(nèi)的亞硫酸鹽有效轉(zhuǎn)化為硫酸鹽，有毒的亞硫酸鹽在體內(nèi)越積越多，從而損傷神經(jīng)系統(tǒng)和大腦，導(dǎo)致痙攣、癲癇發(fā)作等癥狀。此病患者通常在出生后幾個月內(nèi)就會死亡。

　　然而，“寶貝Z”卻幸運地活了下來。新生兒科專家Alex Veldman表示，“寶貝Z”可謂是該種致命疾病“在全球范圍內(nèi)被成功治愈并得以幸存”的第一人。

　　Veldman表示，“寶貝Z”于2008年5月出生，出生后僅60個小時疾病就發(fā)作了。她的家人四處求醫(yī)，期望生化學(xué)家有方法治療這種此前無藥可醫(yī)的疾病。一名化學(xué)家Rob Gianello發(fā)現(xiàn)，有一種在試驗小白鼠身上成功起效的藥物有可能治療這種罕見疾病，但該藥物以前從未在人身上進(jìn)行過測試。

　　這種還未投入臨床運用的藥物是一名德國醫(yī)生研制出來的。Veldman稱，為挽救岌岌可危的“寶貝Z”的性命，醫(yī)生們組建了一個團(tuán)隊，爭分奪秒，抓緊一切時間，期望能獲得醫(yī)院倫理道德方面和法院法令的支持。就在僅僅2周之內(nèi)，醫(yī)生們成功地將這種藥物從試驗室里帶入了正式的臨床使用階段。通常，這一過程需要長達(dá)數(shù)年的時間。

　　令人倍感欣慰的是，僅僅在接受第一劑注射后，這種嶄新的、還帶有巨大風(fēng)險的藥物cPMP就為“寶貝Z”帶來了福音：她體內(nèi)堆積過多的亞硫酸鹽含量降低了2/3。而且，就在短短3天之內(nèi)，“寶貝Z”體內(nèi)的亞硫酸鹽含量竟恢復(fù)到了正常水平。她的警覺性顯著提高，抽搐痙攣等癥狀都減少了。

　　與以前對這種罕見疾病的治療效果相比，新藥物cPMP成效顯著，接受治療者癲癇發(fā)作等病癥減少了90%。

　　目前，幸運的“寶貝Z”已經(jīng)開始咿呀學(xué)語，并顯得十分活躍，動作變得敏捷多了。